肿瘤患者为何入组新药临床试验那么难？

为什么新药临床试验入组门槛这么高？

临床试验的"首要"原则是保障参与者的权益和安全，因此，会对入组的患者有各个维度的要求，以确保临床试验参与者的安全。

1. 多维度的入选和排除条件

肿瘤前沿新药的研发越来越靶向化，越来越聚焦于细分人群的精准治疗，如限制特定肿瘤类型，基因突变，疾病分期，既往治疗用药，重要器官功能指标（肝、肾功能等），体能状态评分（评估患者日常活动能力），脑转移，活动性感染，合并疾病及控制情况等。排在前列的筛选失败的原因主要有：特定的基因突变，体能评分，脑转移，合并疾病等。

2. 新药临床试验设计的严谨性

新药临床试验的治疗方案设计需要最大限度地减少不确定因素的干扰，这样才能判断出观察到的疗效确实是来自临床试验药物，而非其他因素。例如，入组患者需遵医嘱按照新药临床试验设计的方案要求用药。

3. 对患者保护措施的科学性要求

4. 新药临床试验所在医院的地理位置限制

新药临床试验的开展，需要依托具备国家认证资质的医院和医疗团队，因此，绝大多数新药临床试验会安排在一二线城市的三甲医院，因为距离的限制，导致很多偏远地区患者不方便到达，进而错失参加新药临床试验的机会。

5. 新药临床试验项目名额限制

每个新药临床试验项目都有入组名额限制，尤其是因新药临床试验项目对区域多样性需求带来的地区名额限制，由此，分配到各医院的研究中心的名额是有限的。例如，一个临床试验某个地区入组名额满了，那这个临床试验在当地的研究中心就会提前结束入组。这就会导致部分患者因为名额原因而被新药临床试验拒之门外。

6. 不同疾病领域新药临床试验项目的多少不同

每个疾病领域新药研发的进度并不一致，且并非每个疾病领域，人类都能够知晓它的病因并找到合适的新药。如罕见病（如杜氏肌营养不良症，重症肌无力，发作性睡病等）新药临床试验就非常少，在全球已知的7000种罕见病中，只有不到5%的罕见病有治疗药物^[1]。相比较而言，肿瘤领域如肺，乳腺，泌尿等新药临床试验相对来说就更多一些。

既然参加临床试验这么难，为什么肿瘤患者还是值得去努力争取这样的机会？

当被诊断出肿瘤时，患者和家属最先想到的往往是手术、化疗、放疗、靶向治疗这些标准治疗。然而，在医疗科技日新月异的今天，越来越多的患者开始关注并主动寻求新药临床试验。

1. 有机会提前获取新型靶向药

对于基因检测出特定靶点突变，但现在没有针对性的已上市靶向药物，参加该靶点新药临床试验意味着还有一种难得的治疗选择。如肺癌EGFR敏感突变，在没有新药获批时，对于尝试肺癌EGFR突变相关新药临床试验的患者来说，就是一个获取靶向药的治疗机会。尤其是欧美已上市的靶向药物在国内开展的新药临床试验项目，对患者来说就是一个比较难得的提前获取新型靶向药的机会。

对于现有药物控制不佳，出现耐药，或没有已上市标准治疗方案的晚期肿瘤患者来说，有参加新药临床试验的机会就更加难能可贵。

2. 减轻经济重负

通常情况下与新药临床试验相关的药物提供与各项检查费用是由新药临床试验申办方负责的，这可以减轻患者经济负担，这也是不少患者选择新药临床试验的另一个原因。在患者权益保护方面，国家药监局从2022年8月开始，相继发布"以患者为中心的临床试验"相关指导原则，《原则》中提出试验设计中推荐选择对于受试者最佳的标准治疗方案作为对照治疗，保障受试者权益。^[2]因此，新药临床试验在减轻患者经济负担的同时也会保障参与者的权益。

3. 专业疾病管理

新药临床试验设计中包含了定期随访相关的检查，定期疾病评估以及药物安全性和有效性评估，且新药临床试验需在有资质的医院，由研究医生带队的治疗团队负责。对于患者来说，参加新药临床试验可获得专业的疾病管理和"绿色就诊通道"。

要想抓住入组肿瘤新药临床试验的机会，患者可以做什么？

大多患者没有医学背景，对很多医学名词也难以理解，因此想抓住入组新药临床试验的机会，就需要从报名后到入组前，各个筛选阶段中，能获得专业的指导。

入组一项新药临床临床试验并非易事，需要在充分了解病情，治疗经过以及新药临床试验药物，入选和排除标准后做多维度的综合评估。获取新药临床试验项目的信息，以及获得专业的指导大致有以下方式：

1. 主治医生是对患者病情最了解，也非常了解患者的治疗经过，如果主治刚好对该领域该地区的新药临床试验很了解，那这就是一个非常好的方式；
2. 参加过新药临床试验的患友有着对新药临床试验项目切身的体会，如果患友可以分享入组新药临床项目的各个阶段的经验，往往也是个有效的方式；
3. 受申办方委托，专门从事新药临床试验招募患者工作的医药科技企业，也会有线上的网站、公众号、小程序等供患者报名的方式，报名后由医学助理和患者取得联系，共同分析判断患者是否有参加所在地区新药临床试验的机会。
4. 关注国家的临床试验官网。"国家药品监督管理局药品审评中心官网""中国临床试验注册中心"等官方平台也会公布正在开展的临床试验，但官方平台只发布和公示新药临床试验的的信息，并不会为患者个人提供全流程的指导；

疾病的治疗，需要针对个体各个维度的情况，综合考量后做出最适合个体的治疗选择。对肿瘤患者而言，参加新药临床试验，接受新药治疗的机会实属不易。新药临床试验项目筛选的"严格"，入组的"难"，是既要为了让新药临床试验更精准科学地开展，又要保障患者的权益，还要在新药临床试验数据更真实，以确保上市的新药更安全更可靠。